LONDON, ONTARIO, den 20. Januar 2022 – Sernova Corp. (TSX-V: SVA) (OTCQB: SEOVF) (FWB/XETRA: PSH), ein Unternehmen für regenerative Medizin und Zelltherapie-Therapeutika im klinischen Stadium, das potenzielle funktionelle Heilmittel für chronische Krankheiten entwickelt, freut sich, die Veröffentlichung eines von Experten begutachteten Artikels in einer wissenschaftlichen Zeitschrift bekannt zu geben, in dem die erfolgreiche Entwicklung eines neuartigen Zelltherapieansatzes zur Behandlung schwerer Hämophilie A hervorgehoben wird.

Bei dieser Krankheit handelt es sich um eine schwerwiegende genetische Blutgerinnungsstörung, die durch die fehlende Aktivität des Gerinnungsfaktors VIII (FVIII) im Blut verursacht wird.

Der Artikel mit dem Originaltitel Efficient and Safe Correction of Hemophilia A by Lentiviral Vector-Transduced BOECs in an Implantable device (Sernova’s Cell Pouch) wurde in der renommierten wissenschaftlichen Zeitschrift Molecular Therapy: Methods & Clinical Development, Band 23, Dezember 2021, veröffentlicht (www.sciencedirect.com/science/article/pii/S2329050121001728).

Bei diesem therapeutischen Ansatz kommen patienteneigene Zellen zum Einsatz, die aus einer Blutprobe gewonnen werden. Diese Zellen werden anschließend mit Hilfe eines lentiviralen, vektorvermittelten Gentransferverfahrens modifiziert, bei dem unter der Kontrolle eines endothelspezifischen Promotors die aus der B-Domäne deletierte Form des Gerinnungsfaktors FVIII verwendet wird.

Anschließend erfolgt die Transplantation in die vaskularisierte Cell Pouch von Sernova in einem Mäusemodell mit Hämophilie A. Diese Zellen sorgen dann für eine kontinuierliche therapeutische Freisetzung des Gerinnungsfaktors VIII in den Blutkreislauf. In der Veröffentlichung wird betont, dass das HemAcure-Konsortium nunmehr erfolgreich die Sicherheit und langfristige Verbesserung der Blutgerinnung in einem Hämophilie-A-Mäusemodell erfolgreich nachgewiesen hat.

In Nordamerika und Europa leben schätzungsweise 115.000 Menschen mit Hämophilie A, von denen ein erheblicher Teil auf regelmäßige FVIII-Infusionen angewiesen ist. Die Behandlungskosten pro Patient belaufen sich auf bis zu 200.000 US-Dollar jährlich, was mit Therapiekosten von insgesamt über 10 Milliarden US-Dollar pro Jahr zu Buche schlägt.

Dieser neuartige Ansatz der Ex-vivo-Gentherapie liefert den ersten Nachweis für die Sicherheit und Durchführbarkeit einer Transplantation von lentiviral korrigierten Endothelzellen, sogenannten BOECs, innerhalb eines implantierbaren medizinischen Geräts unter Anwendung von GMP-ähnlichen Verfahren für die Langzeitbehandlung der Hämophilie A, erläutert die Hauptautorin des Artikels, Dr. Antonia Follenzi, MD, PhD, Professorin am Institut für Gesundheitswissenschaften der medizinischen Fakultät der Università del Piemonte Orientale. Sollte sich diese Therapie in zukünftigen klinischen Studien als erfolgreich erweisen, könnte sie zu einem wichtigen neuen Therapieansatz werden, mit dem die Lebensqualität von Menschen mit schwerer Hämophilie A verbessert wird.

Dr. Philip Toleikis, President und CEO von Sernova, fügt hinzu: Diese Veröffentlichung ist das Ergebnis von rund vier Jahren intensiver Arbeiten des HemAcure-Konsortiums, die von der Konzeption dieses neuartigen Behandlungsansatzes bis hin zur Validierung seines Potenzials als sichere und langfristige Therapiemöglichkeit für Menschen mit Hämophilie A reichen. Sernovas Cell Pouch bietet den transplantierten Zellen das erforderliche Umfeld, um im Körper überleben und funktionieren zu können, wie die Produktion von FVIII zur verbesserten Blutgerinnung zeigt, über die Dr. Follenzi und seine Kollegen berichten.

Und weiter: Wir betrachten die Ex-vivo-Gentherapie als eine potenzielle Therapiemöglichkeit für Menschen, die an mehreren seltenen Erkrankungen leiden. Wir sind stolz darauf, dass unsere Technologien zur Entwicklung und künftigen Bereitstellung funktioneller Heilmittel für diese Krankheiten beitragen können.

Die Forschungsarbeiten des HemAcure-Konsortiums wurden von der Europäischen Kommission aus Mitteln des Programms Horizon 2020 finanziell unterstützt.

Über Hämophilie A

Hämophilie A ist die häufigste Form der Hämophilie und eine genetische Störung, die durch das Fehlen oder die Verminderung des Blutgerinnungsproteins FVIII verursacht wird. Bei Menschen mit Hämophilie A kommt es infolge eines Traumas oder einer Operation zu anhaltenden abnormalen Blutungen.

Die Krankheit wird normalerweise von den Eltern auf die Kinder vererbt, aber bei rund einem Drittel der Fälle wird sie durch eine spontane Veränderung des für die FVIII-Produktion zuständigen Gens verursacht. Nach Angaben der US Centers for Disease Control and Prevention tritt Hämophilie A bei etwa 1 von 5.000 männlichen Geburten auf. Anhaltende Blutungen in Hochrisikobereichen wie dem Gehirn können katastrophale Folgen haben, während anhaltende Blutungen in den Gelenken zu dauerhaften Schäden führen, sodass Gelenkersatzoperationen bei diesen Patienten üblich und auch sehr riskant sind.

Rund 115.000 Menschen in Nordamerika und Europa sind an Hämophilie A erkrankt. Obwohl die Krankheit nicht heilbar ist, bekommt man Hämophilie A mit Medikamenten, die den fehlenden Gerinnungsfaktor FVIII ergänzen oder ersetzen, gut in den Griff. Die weltweit jährlich für die Behandlung der Krankheit anfallenden Kosten liegen zwischen 60.000 und 260.000 US-Dollar pro Patient, was insgesamt Therapiekosten von rund 15 Milliarden US-Dollar pro Jahr verursacht.

Über das Programm Horizon 2020 und HemAcure

Horizon 2020 war das bisher größte Forschungs- und Innovationsprogramm der EU, für das über einen Zeitraum von sieben Jahren (2014 bis einschließlich 2020) knapp 80 Milliarden Euro an Mittel bereitgestellt wurden. Man versprach sich damit mehr bahnbrechende Errungenschaften, Entdeckungen und Weltneuheiten, indem großartige Ideen aus dem Labor auf den Markt gebracht werden. Das Projekt wurde im Rahmen eines speziellen Aufrufs zur Einreichung von Vorschlägen für innovative Therapien und Technologien zur Bewältigung der gesellschaftlichen Herausforderungen einer personalisierten Gesundheitsversorgung finanziert.

Das übergeordnete Ziel des HemAcure-Projekts war es, Instrumente und Technologien für eine neuartige, ex vivo aufbereitete, zellbasierte Therapie zur Behandlung der Bluterkrankheit Hämophilie A (verursacht durch einen genetischen Mangel des Gerinnungsfaktors VIII (FVIII) zu entwickeln und diese zu verfeinern, um den Patienten letztlich zu einer besseren Lebensqualität zu verhelfen. Die Europäische Union hat Mittel in Höhe von rund 5,5 Millionen Euro (8,5 Millionen CAD) aus dem Forschungs- und Innovationsprogramm Horizon 2020 für das Projekt zur Verfügung gestellt.

Zu den internationalen Konsortiumsmitgliedern zählen das Universitätsklinikum Würzburg (koordinierendes Institut), Deutschland; IMS Integrierte Management Systeme, Heppenheim, Deutschland; Università del Piemonte Orientale Amedeo Avogadro, Novara, Italien; Loughborough University, Loughborough, Vereinigtes Königreich; ARTTIC International Management Services, München, Deutschland; und Sernova Corp., London, Ontario, Kanada.

Dieses Projekt wurde von der Europäischen Union im Rahmen des Forschungs- und Innovationsprogramms Horizont 2020 unter der Finanzhilfevereinbarung Nr. 667421 gefördert. Gemeinsam erarbeitete das Konsortium eine Reihe von Design- und Herstellungsprotokollen auf Grundlage der aktuellen europäischen GMP-Vorschriften, um ein Dossier für ein Prüfpräparat (Investigational Medicinal Product Dossier/IMPD) zu erstellen, das aus therapeutischen Zellen und einem implantierbaren medizinischen Gerät (Sernovas Cell Pouch) besteht.

Über Sernova

Sernova entwickelt therapeutische Lösungen für die regenerative Medizin unter Verwendung eines Medizinprodukts (Cell Pouch) und immungeschützter therapeutischer Zellen / Gewebe (d.h. menschliche Spenderzellen, korrigierte menschliche Zellen und aus Stammzellen gewonnene Zellen), um die Behandlung und die Lebensqualität von Menschen mit chronischen Stoffwechselkrankheiten wie insulinabhängiger Diabetes, Blutkrankheiten einschließlich Hämophilie und anderen Krankheiten zu verbessern. Die Behandlung erfolgt durch die zelluläre Produktion von Proteinen oder Hormonen, die im Körper fehlen oder nicht ausreichend vorhanden sind. Nähere Informationen erhalten Sie unter www.sernova.com.

Über das von Sernova entwickelte Cell Pouch-System (Zelltherapie-Plattform)

Die Cell Pouch, als Teil des Cell Pouch-Systems, ist eine neuartige, proprietäre, skalierbare und implantierbare Makroverkapselungsgerätelösung, die für das langfristige Überleben und die Funktion von therapeutischen Zellen entwickelt wurde. Nach der Implantation verbindet sich das Gerät mit dem Gewebe und bildet äußerst vaskularisierte, natürliche Gewebekammern für die Transplantation sowie Funktion von therapeutischen Zellen, die dann Proteine bzw. Hormone freisetzen, die zur Behandlung der jeweiligen Erkrankung erforderlich sind.

Bei Diabetes-Studien mit kleinen und großen Tieren konnte die langfristige Sicherheit und Wirksamkeit der Cell Pouch in Verbindung mit therapeutischen Zellen bestätigt werden. Außerdem konnte in einer kanadischen First-in-Human-Studie nachgewiesen werden, dass das Gerät beim Menschen ein biologisch kompatibles Umfeld für insulinproduzierende Zellen schafft. Sernova führt derzeit eine klinische Phase-1/2-Studie an der University of Chicago durch, deren erste positive Ergebnisse auf mehreren internationalen wissenschaftlichen Konferenzen vorgestellt wurden.

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www.sernova.com

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