CALGARY, ALBERTA – den 3. Januar 2023 – XORTX Therapeutics Inc. (XORTX oder das Unternehmen) (NASDAQ: XRTX | TSXV: XRTX | Frankfurt: ANU), ein auf spätklinische Studien spezialisiertes Pharmaunternehmen, das sich auf die Entwicklung innovativer Therapien zur Behandlung fortschreitender Nierenerkrankungen konzentriert, gibt mit Freude die Einreichung einer Patentanmeldung nach dem Vertrag über die internationale Zusammenarbeit auf dem Gebiet des Patentwesens (PCT) bekannt, um sich für das Patent mit dem Originaltitel Compositions and Methods for Diagnosis, Treatment and Prevention of Kidney Disease die internationalen Schutzrechte zu sichern.

Dieses Patent basiert auf wesentlichen Entdeckungen, die von den unabhängigen wissenschaftlichen Forschungspartnern von XORTX gemacht wurden und darauf hindeuten, dass eine wichtige diagnostische und therapeutische Möglichkeit besteht. Diese Patentanmeldung stützt sich auf neue Entdeckungen auf dem Gebiet der polyzystischen Erkrankungen, insbesondere der polyzystischen Nierenerkrankung (PKD), und schlägt Methoden vor, um bei Patienten mit dem höchsten Risiko für ein beschleunigtes Fortschreiten der Nierenerkrankung das entsprechende Risiko in Verbindung mit einem abweichenden Purinstoffwechsel alleine oder in Kombination mit einer Hyperurikämie zu diagnostizieren.

Jüngste Entdeckungen von XORTX und seinen unabhängigen Forschungslabors deuten darauf hin, dass bestimmte Personen, die ein besonders hohes Risiko für ein raschen Fortschreiten der Nierenerkrankung haben, auf Grundlage eines neuartigen Risikoprofils ermittelt, diagnostiziert und behandelt werden können. In dieser neuen Patentanmeldung werden urheberrechtlich geschützte Diagnosemethoden und potenzielle therapeutische Ansätze für die Personalisierung von Arzneimitteln zur Behandlung jener Personen vorgeschlagen, die am stärksten von den gesundheitlichen Folgen eines abweichenden Purinstoffwechsels bei zystischen Nierenerkrankungen betroffen sind.

Über ADPKD

Die autosomal-dominante polyzystische Nierenerkrankung (ADPKD) ist eine genetisch bedingte Nephropathie und die vierthäufigste Ursache für ein Nierenversagen, das eine Nierenersatztherapie erfordert. Zwei Gene werden mit ADPKD in Verbindung gebracht, PKD1 und PKD2, wobei die Mutation von PKD1 eine höhere Prävalenz (85 % der Fälle) aufweist und ein rascheres Fortschreiten und einen höheren Schweregrad der Nierenerkrankung bedingt. Mutationen werden autosomal-dominant vererbt und weisen ein breites Spektrum an klinischer Krankheitsschwere auf, wobei der Schweregrad von der vererbten Mutation sowie weiteren Faktoren wie Alter und Geschlecht abhängt.

Die ADPKD zeichnet sich durch ein beidseitiges Wachstum multipler Nierenzysten aus. Durch die Entstehung von Zysten in der Niere kommt es zu einer Vergrößerung des Nierenvolumens, was wiederum zu Bluthochdruck, einer verminderten glomerulären Filtrationsrate (GFR) und letztendlich zu Nierenversagen führt. Berichten zufolge ist bei der ADPKD die Hyperurikämie weit verbreitet und ein unabhängiger Risikofaktor für das Fortschreiten der Erkrankung, das Gesamtnierenvolumen (TKV), die endotheliale Dysfunktion (ED) sowie die raschere Abnahme der glomerulären Filtrationsrate. Es konnte nachgewiesen werden, dass Hyperurikämie die ED und die Progressionsrate der ADPKD beeinflusst. Auch die Harnsäurekristallurie wurde zuletzt mit der Entstehung und Ausdehnung von Zysten in Verbindung gebracht, und die Expression des Enzyms Xanthinoxidase (XO) im Nierengewebe bei zwei Arten von polyzystischen Nierenerkrankungen deutet auf einen gewebespezifischen Mechanismus der Schädigung hin, der bei der ADPKD sowohl Tubuli als auch Zysten betrifft. Nachdem die Hyperurikämie ein beeinflussbarer Risikofaktor ist, können durch die Senkung und Kontrolle des Serumharnsäurespiegels das Fortschreiten der Krankheit verlangsamt und die Nierengesundheit erhalten werden. Darüber hinaus kann die intrazelluläre Hemmung der XO-Aktivität in den Epithelzellen der Nierentubuli und Zysten von Personen mit fortschreitender ADPKD den Krankheitsverlauf optimieren und insbesondere den Anstieg des TKV und die Abnahme der GFR verlangsamen. Durch die therapeutische XO-Hemmung wird erwartungsgemäß die Abnahme der Nierenfunktion bei Patienten mit ADPKD und Hyperurikämie eingebremst.

ADPKD ist eine seltene Erkrankung, von der über 10 Millionen Menschen weltweit betroffen sind. 1,2 ADPKD wird in der Regel anhand der Ausdehnung von mit Flüssigkeit gefüllten Zysten in den Nieren diagnostiziert. Im Laufe der Zeit kann die zunehmende Anzahl und Größe der Zysten zu strukturellen und funktionellen Veränderungen der Nieren beitragen und häufig begleitend auch chronische Schmerzen verursachen, die für ADPKD-Patienten3 typischerweise ein ernstes Problem darstellen.

Man geht davon aus, dass im Zuge der Ausdehnung der Zysten gesundes, funktionierendes Gewebe rund um die Zysten komprimiert wird, was zu einem weiteren Verlust der Nierenfunktion, zu einer Fibrose, zu beeinträchtigtem Nährstoffaustausch und eingeschränkter Nierenfunktion beiträgt. In weiterer Folge entwickelt sich eine Nierenerkrankung im Endstadium.1

Für Personen mit einer fortschreitenden ADPKD umfassen die Behandlungsempfehlungen eine blutdrucksenkende Behandlung sowie Ernährungseinschränkungen. Für eine begrenzte Anzahl von geeigneten Patienten, wird auch eine Therapie mit Medikamenten empfohlen4. Es werden neue, breiter einsetzbare Therapien benötigt, um die Abnahme der Nierenfunktion bei Patienten mit einer ADPKD wirksam zu verlangsamen.

Über XORTX Therapeutics

XORTX ist ein Pharmaunternehmen, das derzeit zwei Produkte im fortgeschrittenen klinischen Stadium entwickelt: 1) unser XRx-008-Hauptprogramm zur Behandlung der ADPKD und 2) unser Nebenprogramm mit XRx-101 zur Behandlung von akuten Nierenschäden sowie anderen akuten Organschäden in Zusammenhang mit einer Coronavirus-/COVID-19-Infektion. Zusätzlich wird an XRx-225, einem Programm im vorklinischen Stadium zur Behandlung einer Nephropathie bei Typ-2-Diabetes, gearbeitet.

XORTX arbeitet an der Weiterentwicklung seiner im klinischen Entwicklungsstadium befindlichen Produkte, die auf eine Störung des Purinstoffwechsels und der Xanthinoxidase abzielen und die Harnsäureproduktion verringern oder hemmen sollen. Wir von XORTX haben uns der Entwicklung von Medikamenten verschrieben, die der Verbesserung der Lebensqualität und der zukünftigen Gesundheit der Patienten dienen. Nähere Informationen zu XORTX finden Sie unter www.xortx.com.

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Allen Davidoff, CEO
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Medienanfragen, David Melamed, Ph.D.
david.melamed@russopartnersllc.com
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XORTX Therapeutics Inc.
3710 – 33rd Street NW, Calgary, Alberta, Canada T2L 2M1
T + 1 403 455 7717 | www.xortx.com | TSXV | NASDAQ : XRTX I Börse Frankfurt : ANU

Quellen:

1. Wiley C., Kamat S., Stelhorn R., Blais J., Analysis of nationwide date to determine the incidence and diagnosis of autosomal dominant polycystic kidney disease in the USA, Kidney Disease, 5(2): 107-117, 2019
2. Bergmann C., Guay-Woodford L.M., Harris P.C., Horie S., Peters D.J., Torres V.E., Polycystic Kidney Disease, Nat Rev Dis Primers. 4(1): 50, 2018
3. pkdcure.org/living-with-pkd/chronic-pain-management/
4. Gimpel C., Bermann C., Bockenhauer D., et al., International consensus statement of the diagnosis and management of autosomal dominant polycystic kidney disease in children and young people, Nat Rev Nephrol 15(11):713-726, 2019

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