XORTX veröffentlicht Update zu Erfolgen in 2022 und geplanten Meilensteinen in 2023
CALGARY, ALBERTA, den 7. Februar 2023 / IRW-Press / – XORTX Therapeutics Inc. (XORTX oder das Unternehmen) (NASDAQ: XRTX | TSXV: XRTX | Frankfurt: ANU), ein Pharmaunternehmen, das sich auf die Entwicklung innovativer Therapien zur Behandlung fortschreitender Nierenerkrankungen konzentriert und sich bereits im späten Stadium der klinischen Entwicklung befindet, gibt eine Zusammenfassung seiner im Jahr 2022 erzielten Fortschritte und der im Jahr 2023 geplanten Meilensteine bekannt.
Dr. Allen Davidoff erklärt: Im Jahr 2022 konnten wir große Fortschritte im technischen und klinischen Bereich erzielen und den Grundstein für unsere Unternehmensziele im Jahr 2023 legen. Diese Fortschritte und Errungenschaften wären nicht möglich gewesen ohne den intensiven Einsatz unseres Board of Directors sowie unserer Mitarbeiter, Berater, Vertriebspartner und Aktionäre. Wir gehen davon aus, dass die für 2023 gesteckten Ziele unsere Technologie weiter in Richtung Marktzulassung bringen und XORTX zu einem Unternehmen mit hoher Wertschöpfung machen werden.
Im Jahr 2022 konnte das Unternehmen beachtliche Fortschritte bei der Umsetzung seines strategischen Plans in wesentlichen Bereichen wie Chemie, Herstellung und Formulierungsentwicklung bzw. bei den nichtklinischen Studien zu XORLOTM zur Milderung des Krankheitsverlaufs der polyzystischen Nierenerkrankung in Tiermodellen erzielen und die erste klinische Studie zu XRX-OXY-101 zur Unterstützung des XRx-008-Programms für die Behandlung der autosomal-dominanten polyzystischen Nierenerkrankung (ADPKD) abschließen.
Synopsis 2022
Wichtige Eckdaten im Bereich Chemie und Herstellung bzw. im klinischen und vorklinischen Bereich – Bestätigung eines neuen Syntheseweges für die Produktion von Oxypurinol sowie Herstellung eines Arzneimittels in GMP-Qualität; Fertigstellung der XORLOTM-Formulierung und Produktion bzw. klinische Versorgung mit Tabletten für klinische Versuche.
– Einreichung von Zulassungsanträgen bei der US-Arzneimittelbehörde (FDA) und beim kanadischen Gesundheitsministerium Health Canada sowie Durchführung klinischer Studien – Einreichung eines Antrags auf Genehmigung einer klinischen Prüfung für die Bridging-Studie zur Pharmakokinetik von XRX-OXY-101 für XORLOTM zur Unterstützung des XRx-008-Programms für ADPKD (die Studie), anschließend Erhalt der Unbedenklichkeitsbescheinigung von Health Canada am 12. April; Bekanntgabe der pharmakokinetischen Topline-Ergebnisse zu Teil 1 am 13. Juli; Bekanntgabe der Topline-Ergebnisse zu Teil 2 am 22. August; am 26. Oktober gab das Unternehmen die Erweiterung der Studie um Teil 4 und den Erhalt der Unbedenklichkeitsbescheinigung bekannt; die Verabreichung für Teil 3 und Teil 4 wurde am 19. Dezember abgeschlossen.
– Am 31. März 2022 reichte das Unternehmen einen Antrag auf Zulassung von XRx-008 als Prüfpräparat (IND) für die Behandlung einer fortschreitenden Nierenerkrankung aufgrund der ADPKD ein und erhielt dafür am 5. Mai die Genehmigung der FDA.
Fortschritte im Bereich Technologie und Patentwesen
– Am 23. März 2022 reichte das Unternehmen eine Patentanmeldung nach dem Vertrag über die internationale Zusammenarbeit auf dem Gebiet des Patentwesens (PCT) ein, um sich für das Patent mit dem Originaltitel Compositions and Methods for Enhancing Anti-Viral Therapies (Zusammensetzungen und Methoden zur Verbesserung von antiviralen Therapien) die internationalen Schutzrechte zu sichern.
– Am 7. April 2022 gab das Unternehmen die Erteilung des Patents Formulations of Xanthine Oxidase Inhibitors (Formulierungen von Xanthinoxidase-Hemmern) durch das das US-Patentamt bekannt.
– Am 20. April 2022 wurde dem Unternehmen der Status eines klein- und mittelständischen Betriebs für die Europäische Union zuerkannt.
– Am 19. Juli 2022 wurden das Zulassungsprotokoll und die entsprechenden Zulassungsunterlagen bei der EMA zur wissenschaftlichen Beratung durch den EMA-Ausschuss für Humanarzneimittel eingereicht.
– Am 4. August 2022 wurde das klinische Protokoll für das Pre-Phase-3-Meeting mit der FDA – Typ B eingereicht, woraufhin eine virtuelle Sitzung anberaumt und am 16. September abgehalten wurde.
– Am 4. November 2022 hielt Dr. Charles Edelstein von der University of Colorado während einer Tagung der American Society of Nephrology (ASN) im Tagungsblock Genetic Diseases of the Kidneys (genetisch bedingte Nierenerkrankungen) einen Vortrag.
Organisatorische Eckdaten
Zusätzlich zu den beachtlichen Fortschritten im technischen Bereich konnte das Unternehmen sein Führungsteam über folgende Neubestellungen erweitern:
– Am 6. Juni 2022 wurde Herr Anthony Giovinazzo von XORTX mit dem Vorsitz im Board of Directors betraut. Anthony Giovinazzo hat als international anerkannter Experte für geistige Eigentumsrechte und die Entwicklung sowie Vermarktung von Arzneimitteln zahlreiche Lizenzvereinbarungen mitverantwortet und verfügt über mehr als 25 Jahre Erfahrung mit Erkrankungen des zentralen Nervensystems. Er war Chief Executive Officer und Director bei Cynapsus Therapeutics, einem an der NASDAQ notierten Pharmaunternehmen für Spezialpharmaka, das erfolgreich den ersten sublingualen Apomorphin-Dünnfilmstreifen zur Behandlung von Morbus Parkinson entwickelt hat. Herr Giovinazzo war Miterfinder des Arzneimittels, baute das Führungsteam auf, legte die strategischen Maßnahmen fest und war für die Beschaffung von Mittel in Höhe von 136 Millionen US-Dollar, einschließlich eines überzeichneten Börsengangs und der Notierung an der NASDAQ, verantwortlich. Zuletzt wurden Verhandlungen mit mehreren pharmazeutischen Unternehmen geführt, die in einer Übernahme durch die Firma Sunovion Pharmaceuticals (Dainippon Sumitomo Pharmaceuticals) mündeten. Die Kaufsumme von 841 Millionen CAD wurde in bar bezahlt.
– Am 16. November 2022 ernannte das Unternehmen Dr. Stacy Evans, M.D., MBA, zum Chief Business Officer und leitete damit eine Geschäftsentwicklungsinitiative in Zusammenhang mit dem XRx-008-Programm des Unternehmens mit dem Ziel ein, einen weltweiten Partner für die Phase-3-Entwicklung und Vermarktung zu finden. Dr. Stacy Evans, M.D., MBA, hat als leitender Berater knapp 25 Jahre Erfahrung in der kommerziellen Entwicklung und Geschäftsentwicklung. Er war unter anderem 12 Jahre lang bei der Firma Pfizer beschäftigt, wo er mehrere Transaktionen für den Konzern beaufsichtigte und auch beachtliches Verhandlungs-Knowhow im Bereich seltener Erkrankungen erwarb. Darüber hinaus beauftragte XORTX Russo Partners als Public-Relations-Firma, mit David Melamed, Ph.D., als Hauptansprechpartner.
Wichtige Finanzdaten
– Am 7. Oktober 2022 führte das Unternehmen eine Kapitalerhöhung in Höhe von 5 Millionen US-Dollar durch, die von einem wichtigen institutionellen Aktionär von XORTX unterstützt wurde.
Zusammenfassend betrachtet, hat das Unternehmen im Jahr 2022 sein Portfolio an geistigem Eigentum weiterentwickelt und die Pharmakokinetik der XORLOTM-Formulierung für die Dosismodellierung und Dosisauswahl bei Personen mit einer Nierenerkrankung genauer charakterisiert. Die erhobenen Daten zu XRX-OXY-101 liefern wichtige Erkenntnisse für den Informationsaustausch mit der FDA, der EMA und Health Canada, um das optimale Design der XORTX-Zulassungsstudie für ADPKD weiterzuentwickeln. Dieser Informationsaustausch wird das Risikoprofil des XRx-008-Programms und des Arzneimittelkandidaten zur Behandlung der ADPKD weiter verbessern und bereitet XORTX auf detailliertere und aussagekräftigere Partnerschaftsgespräche in naher Zukunft vor.
Ziele für 2023
Im Jahr 2023 wird XORTX seine Aktivitäten darauf konzentrieren, XORLOTM als Teil von XRx-008 für ADPKD in eine klinische Phase-3-Zulassungsstudie zu überführen, den Orphan Drug-Status (ODD) zu beantragen, Gespräche mit der FDA über eine spezielle Protokollbewertung aufzunehmen, die Vermarktungsaktivitäten für XORLOTM einzuleiten sowie die Forschung für Anwendungen bei anderen Nierenerkrankungen zu intensivieren. Um diese Ziele zu erreichen, verfolgt XORTX einen Aktionsplan, der wie folgt aussieht:
1. Einleitung des Zulassungsverfahrens für XRX-OXY-301 zur Unterstützung einer beschleunigten Zulassung von XORLOTM bei Personen mit ADPKD. Bei dieser Studie handelt es sich um eine multizentrische, doppelblinde, plazebokontrollierte, randomisierte Withdrawal-Design-Studie der Phase 3 zur Bewertung der Wirksamkeit und Sicherheit einer neuartigen Oxypurinol-Formulierung bei Patienten mit fortschreitender ADPKD im Stadium 2-4 und gleichzeitiger Hyperurikämie. Diese Studie wird entsprechende Daten zur Unterstützung eines zukünftigen Antrags auf beschleunigte Zulassung” eines neuen Arzneimittels (NDA) bei der FDA und EMA liefern. Diese Studie soll in der zweiten Hälfte des Jahres 2023 eingeleitet werden und Personen, die an einer ADPKD im Stadium 2, 3 oder 4 sowie chronisch erhöhten Harnsäurewerten leiden, einschließen. Mit dieser Studie soll beurteilt werden, ob XORLOTM in der Lage ist, die Vergrößerung des Gesamtnierenvolumens über einen Behandlungszeitraum von 12 Monaten zu verlangsamen.
2. Zuerkennung des Orphan Drug-Status. XORTX hat den ODD-Antrag im Januar 2023 eingereicht. Die Rückmeldung der ODD-Abteilung der FDA wird innerhalb von 90 Tagen erwartet und der ODD-Status sollte dann in der ersten Jahreshälfte 2023 zuerkannt werden. Die Zulassung des XRx-008-Programms führt zu einer weiteren Verbesserung der Risikobewertung dieses Programms im Hinblick auf den Einsatz von XORLOTM in der Behandlung der ADPKD.
3. Vorbereitungen und Informationsaustausch mit der FDA und der EMA im Hinblick auf die XRX-OXY-302-Zulassungsstudie zur ADPKD. XRX-OXY-302 ist eine multizentrische, doppelblinde, plazebokontrollierte, randomisierte Withdrawal-Design-Studie der Phase 3 zur Bewertung der Wirksamkeit und Sicherheit einer neuartigen Oxypurinol-Formulierung bei Patienten mit fortschreitender ADPKD im Stadium 2-4 und gleichzeitig bestehender Hyperurikämie sowie einer fortschreitenden Nierenerkrankung im Stadium 2, 3 oder 4. Mit dieser Studie soll die Sicherheit und Wirksamkeit von XORLOTM für das XRx-008-Programm über einen Behandlungszeitraum von 24 Monaten bewertet werden. Ziel der Studie ist es zu beurteilen, ob der Xanthinoxidase-Hemmer in der Lage ist, die Abnahme der glomerulären Filtrationsrate zu verringern. Es werden schätzungsweise 300 Patienten in die Studie aufgenommen. Diese Studie soll – vorbehaltlich der Gespräche mit der FDA über eine spezielle Protokollbewertung (Special Protocol Assessment/SPA) – planmäßig in der zweiten Jahreshälfte 2024 eingeleitet werden.
4. Laufende CMC-Aktivitäten. Parallel zu den Studien XRX-OXY-301 und XRX-OXY-302 wird sich XORTX auf das Scale-up, die Validierung und die Stabilitätsprüfung der klinischen Produktlieferungen von XORLOTM im Rahmen der IND-Zulassung sowie auf die zukünftige klinische und kommerzielle Versorgung konzentrieren. Die gesamte Entwicklung wird nach der aktuellen GMP-Methodik durchgeführt. Diese Arbeiten erstrecken sich über die Jahre 2022 und 2023.
5. Aktivitäten in Zusammenhang mit einer möglichen Markteinführung. In Vorbereitung eines möglichen NDA-Antrags auf beschleunigte Zulassung” von XORLOTM für XRx-008 im Jahr 2025 in den USA wird XORTX Vermarktungsstudien samt Befragungen von Nephrologen, Patienten und Kostenträgern durchführen, um eine eingehende Analyse der Preisgestaltung und/oder Kostenerstattung, die Auswahl eines Produktmarkennamens, die Einreichung von entsprechenden Anträgen sowie die Erstellung von Plänen für die Markteinführung zu ermöglichen. Diese Arbeiten werden von 2023 bis zum Jahr 2025 andauern.
6. Aktivitäten in Zusammenhang mit einer Zulassung in Europa. XORTX wird seine Zusammenarbeit mit der EMA fortsetzen, damit das Zulassungsverfahren von XORLOTM in der Europäischen Union einschließlich der erforderlichen klinischen Studien und Auflagen für die Kostenerstattung umgesetzt werden kann. Diese Arbeiten werden von 2023 bis einschließlich 2026 andauern und die zukünftige Bewilligung des Orphan Drug-Status einschließen.
Um die vorgenannten Ziele zu erreichen, wird XORTX auch in Zukunft sowohl nicht verwässernde als auch verwässernde Finanzierungslösungen anstreben und die Gespräche über eine Partnerschaft mit großen Pharma- bzw. Biotechnologieunternehmen mit globaler Reichweite intensivieren. XORTX wird auch verstärkt an Finanz- und Gesundheitskonferenzen teilnehmen, um die Investorenbasis des Unternehmens zu stärken und weiter auszubauen.
Über XORTX Therapeutics
XORTX ist ein Pharmaunternehmen, das derzeit zwei Produkte im fortgeschrittenen klinischen Stadium entwickelt: 1) unser XRx-008-Hauptprogramm zur Behandlung der ADPKD und 2) unser Nebenprogramm mit XRx-101 zur Behandlung von akuten Nierenschäden sowie anderen akuten Organschäden in Zusammenhang mit einer Coronavirus-/COVID-19-Infektion. Zusätzlich wird an XRx-225, einem Programm im vorklinischen Stadium zur Behandlung einer Nephropathie bei Typ-2-Diabetes, gearbeitet.
XORTX arbeitet an der Weiterentwicklung seiner im klinischen Entwicklungsstadium befindlichen Produkte, die auf eine Störung des Purinstoffwechsels und der Xanthinoxidase abzielen und die Harnsäureproduktion verringern oder hemmen sollen. Wir von XORTX haben uns der Entwicklung von Medikamenten verschrieben, die der Verbesserung der Lebensqualität und der zukünftigen Gesundheit der Patienten dienen. Nähere Informationen zu XORTX finden Sie unter www.xortx.com.
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